« Les progrès de la thérapie génique sont considérables »
Regards d'experts

« Les progrès de la thérapie génique sont considérables »

Directeur scientifique de l’AFM-Téléthon, le Dr Serge Braun revient sur les progrès de la thérapie génique.

Pourquoi l’AFM-Téléthon est-elle engagée dans la recherche génétique ?

S. B. : Les myopathies, affections neuromusculaires que l’AFM-Téléthon s’est donné comme mission prioritaire de guérir, sont principalement d’origine génétique. Mais elles sont loin d’être les seules. 80 % des quelque 7 000 maladies rares recensées à ce jour sont causées par la mutation d’un ou de plusieurs gènes. On estime qu’en France, 3 millions de personnes en sont affectées. Les chercheurs en mettent à jour de nouvelles en permanence mais découvrent également que des maladies beaucoup plus répandues – certains cancers, par exemple – peuvent elles aussi avoir une origine ou une composante génétique.

Quels progrès thérapeutiques sont issus des travaux de recherche génétique financés par l’AFM-Téléthon ?

S. B. : Les progrès de la thérapie génique sont considérables. Ils ont permis d’augmenter la qualité de vie des malades neuromusculaires et de retarder l’évolution de leur pathologie, donc d’accroître leur espérance de vie. Mais nos recherches bénéficient à d’autres maladies rares et pourront, nous l’espérons, permettre à terme de soigner des maladies plus fréquentes.

Quels exemples pouvez-vous nous donner ?

S. B. : J’en citerai deux. Depuis 2000, la thérapie génique a permis de guérir près d’une centaine de « bébés-bulles », privés de défenses immunitaires et condamnés à vivre dans des bulles stériles en plastique. Actuellement est mené au CHU de Nantes un essai de thérapie génique de l’amaurose de Leber, une maladie rare susceptible d’entraîner une cécité. Cet essai pourrait ouvrir la voie à un traitement de la DMLA (Dégénérescence Maculaire Liée à l’Âge), qui affecte 1,5 million de personnes en France. La moitié de la trentaine d’essais cliniques en cours ou en préparation au sein de l’AFM-Téléthon portent sur des maladies qui n’ont rien de neuromusculaire mais concernent le système immunitaire, le sang, le foie et même le cerveau.

 

23 novembre 2016

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